Cứu thị lực chuột bằng tế bào gốc

Các nhà khoa học đã cứu được thị lực của chuột bằng cách tiêm tế bào gốc vào mắt của chúng. Thành công này làm dấy lên hy vọng có thể điều trị một số dạng mù ở người bằng tế bào gốc lấy từ chính tuỷ xương của bệnh nhân.

Có thể điều trị một số dạng mù loà bằng tế bào gốc.

Nhóm nghiên cứu do Martin Friedlander thuộc Viện Nghiên cứu Scripps (Mỹ) đứng đầu tập trung vào một nhóm bệnh về mắt có tên gọi viêm võng mạc sắc tố. Ở bệnh này, tế bào trong võng mạc thoái hoá theo thời gian, gây mất thị lực dần dần và một số trường hợp gây mù loà. Hiện không có phương pháp điều trị hiệu quả đối với bệnh này vốn gây ảnh hưởng tới 1/3.500 người.

Nhóm nghiên cứu đã trích một nhóm tế bào từ tuỷ xương của chuột trưởng thành và tiêm chúng vào mắt của chuột mới sinh trước khi võng mạc của chúng thoái hoá. Chuột sơ sinh mang một phiên bản của gien gây bệnh viêm võng mạc sắc tố. Kết quả là các mũi tiêm ngăn không cho tình trạng mắt xấu hơn, đặc biệt là tế bào nón. Võng mạc chứa hàng triệu tế bào nón. Chức năng của nó là giúp mắt hoạt động tốt trong ánh sáng chói và rất cần cho sự nhìn sắc nét. Chuột được điều trị cũng có thể dò thấy ánh sáng được chiếu vào mắt của chúng trong khi nhóm không được điều trị bị mù hoàn toàn.

Tế bào gốc có thể phát triển thành nhiều loại tế bào khác. Tuy nhiên, giới khoa học vẫn chưa rõ chúng giúp mắt như thế nào trong trường hợp này. Trước đây, nhóm nghiên cứu đã chỉ ra rằng tế bào gốc có thể ngăn chặn tình trạng thoái hoá của mạch máu trong võng mạc, có lẽ là bằng cách kết hợp với mạch máu. Chúng cũng có thể nằm trong mắt và tạo ra một số phân tử giúp cả mạch máu cũng như tế bào nón sống sót.

Friedlander hy vọng thị lực của bệnh nhân viêm võng mạc sắc tố có thể được duy trì bằng tế bào gốc tuỷ xương của chính họ. Ở người, sự suy thoái của mắt không bắt đầu cho tới tuổi trưởng thành. Nhóm dự định thử nghiệm phương pháp này trên người trong vòng 12 tháng tới nếu có thể thu thập đủ bằng chứng rằng kỹ thuật đó là an toàn. Lois Smith, chuyên gia nghiên cứu các bệnh về mắt tại ĐH Harvard, cũng nhất trí rằng đây là một trong những phương pháp điều trị hứa hẹn nhất đối với bệnh mù loà. Viêm võng mạc sắc tố có nhiều nguyên nhân khác nhau nên khó có thể tìm ra một loại thuốc điều trị cho mọi bệnh nhân.

Tế bào gốc cũng có thể được sử dụng để điều trị các dạng mù phổ biến hơn. Nguyên nhân gây mù phổ biến nhất là thoái hoá điểm đen liên quan tới tuổi và bệnh màng lưới ở bệnh nhân tiểu đường. Đây là hai chứng bệnh mà trong đó mạch máu trong mắt phát triển bất bình thường đằng sau võng mạc. Máu và chất dịch thoát ra từ những mạch này, làm tổn thương các tế bào nhạy ánh sáng và cuối cùng tạo ra một điểm mù lớn trong trường thị giác trung tâm. Tế bào gốc có thể được chuyển đổi để tạo ra những phân tử ức chế sự phát triển của mạch máu.

Có cách khác để trị chứng thoái hoá điểm đen. Các chuyên gia thuộc ĐH California chuẩn bị  tiến hành cuộc thử nghiệm lâm sàng đầu tiên liên quan tới việc sử dụng kỹ thuật RNA can thiệp (RNAi) Đây là một tiến trình tự nhiên, trong đó sự hiện diện của dsRNA trong tế bào cuối cùng sẽ phá huỷ RNA thông tin (mRNA) và dừng hoạt động sản xuất protein. Giới khoa học cho rằng RNAi đã tiến hoá để bảo vệ tế bào khỏi bị virus xâm nhập.

Trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng đầu tiên, bác sĩ sẽ tiêm trực tiếp nhiều phiên bản Cand5, một loại dsRNA nhỏ (siRNA) vào nhãn cầu của bệnh nhân mắc chứng suy thoái điểm đen. Cand5 phong toả sự sinh trưởng của các mạch máu bất bình thường bằng cách tấn công mRNA. mRNA này được sao chép từ một gien để sản xuất protein VEGF. Do vậy, protein sẽ không được tạo ra.

• Minh Sơn (Tổng hợp)